最近，一位著名藝員在診斷出腎癌後不久去世，令到很多人關心腎癌的治療策略和療效。二○○五年前，晚期腎癌患者的唯一治療方法是使用干擾素和白細胞介素進行的免疫調節治療，當年沒有可靠而有效的全身性治療方案。二○○五年首個標靶治療藥物索拉非尼（Sorafenib）獲批用於治療晚期或轉移性腎癌，開啟了其他有效的抗血管新生多激酶抑制劑治療腎癌的進程。
二○一五年，PD-1免疫療法獲批用於治療腎癌，開啟了腎癌治療的另一波發展浪潮。隨後，醫學界發現抗血管新生多激酶抑制劑與PD-1免疫治療合併應用具有協同效應，再次推前了腎癌治療的發展。二○一九年首次發表的KEYNOTE-426第三期臨床研究報告，是腎癌治療的里程碑，在中位追蹤時間約一年時，與當時的標準治療方案舒尼替尼（Sunitinib）單藥治療相比，合併使用PD-1免疫治療藥物帕博利珠單抗（Pembrolizumab）和抗血管新生多激酶抑制劑阿昔替尼（Axitinib），能夠顯著提高腎癌緩解率和腫瘤無惡化生存期。之後不久，FDA核准這一組合治療方案用於晚期腎癌。
二○二五年八月於《Nature Medicine》發表了KEYNOTE-426臨床研究的長期跟進分析，經過長達六十七點二個月的中位隨訪，合併治療組顯示以下幾方面的優勢：中位整體存活期（OS）延長至四十七點二個月，顯著優於舒尼替尼單藥組的四十點八個月；無惡化存活期（PFS）中位為十五點七個月，較舒尼替尼的十一點一個月明顯延長；腫瘤緩解率（ORR）提升至六成，高於舒尼替尼組的四成，且緩解持續時間也更長。特別值得注意的是，合併治療組當中能夠完成約兩年帕博利珠單抗治療的患者，其五年存活率高達七成，呈現出PD-1免疫治療的「長尾效應」，即部分患者獲得長期疾病控制甚至治癒的可能。
此外，研究團隊利用基因測序和其他分子醫學技術，對患者腎癌腫瘤樣本進行分析，發現T淋巴細胞炎症基因及血管生成基因表達程度是預測良好治療反應的重要生物標誌物，這將有助於未來精準醫療策略的制定。
KEYNOTE-426臨床研究結果，標誌着腎癌治療從單一標靶治療轉向免疫合併標靶聯合治療的重要里程碑，為未來腎癌患者的治療提供了堅實的科學依據和發展方向。總結而言，KEYNOTE-426的五年隨訪及生物標誌物分析結果，顯示腎癌患者接受PD-1免疫治療合併抗血管新生多激酶抑制劑聯合治療，可實現顯著且持久的腫瘤控制和療效改善，為患者帶來了更多的選擇，和更好的療效。
