近十餘年來，標靶治療和免疫治療的出現使晚期膽管癌患者腫瘤得到更好的控制，在生活質素保持良好的前提下延長了存活期。隨着分子醫學的發展，標靶治療成為一種更精準且副作用較輕的治療選項，為膽管癌患者帶來新的希望。部分膽管癌帶有特定基因突變，如FGFR2融合（針對性標靶藥物如 Pemigatinib與Infigratinib）、IDH1突變（針對性標靶藥物如Ivosidenib）或HER2擴增（針對性標靶藥物如Trastuzumab等），這些基因突變都成為治療靶點。相比傳統化療，標靶治療對正常細胞傷害較小，副作用相對較輕，提升患者生活質素。
沒有特定基因突變的膽管癌，也有其他標靶治療藥物可以選擇。Lenvatinib（崙伐替尼）在膽管癌治療中有良好的使用潛力，Lenvatinib是一種多靶點酪氨酸激酶抑制劑，能抑制多種促進癌細胞生長及血管生成的訊號傳導，如FGFR、VEGF等，同時促使癌細胞凋亡。此外，Lenvatinib能夠與PD-1免疫治療及化療聯合使用，可提高腫瘤的反應率與控制率，顯著延長病人生存期。PD-1免疫治療在膽管癌的治療中發揮重要作用，尤其是在晚期、無法切除或復發的病例中。臨床研究顯示，與化療相比，PD-1抑制劑單藥治療或與化療聯合治療均可改善客觀緩解率、疾病控制率、無惡化存活期和總存活期。PD-1免疫治療與化療合併治療，或與其他藥物如Lenvatinib合併治療，可進一步提高療效，為膽管癌患者提供更好的療效。最新臨床研究結果顯示，PD-1免疫治療對治療早期膽管癌也有幫助。
今年七月《美國醫學會腫瘤學雜誌》發表了名為「肝外膽管癌和膽囊癌的輔助放射化學治療和免疫治療」的一項隨機臨床研究報告，指出肝外膽管癌和膽囊癌患者在根治性切除手術後，接受PD-1免疫治療以及同步化放療作為輔助治療，可以改善復發率和存活率。這臨床研究計劃納入了九十三位患者，中位年齡為六十二歲。在根治性切除手術後，患者以 一比一隨機分配至聯合治療組或對照組。聯合治療組患者每三周接受一次卡瑞利珠單抗免疫治療，兩個療程後，患者接受卡培他濱口服化療並同步放射治療。對照組患者除非出現復發，否則毋須接受抗癌治療。在中位追蹤時間為三十六個月時，聯合治療組患者的OS（總存活率）和RFS（無復發存活率）顯著優於對照組。聯合治療組的三年OS及RFS分別為58.2%和40.3%；對照組的三 年OS及RFS分別為30.5%和17.2%。
